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“中国细胞生物学学会2026年全国学术大会•合肥”分会场回顾集合一:干细胞 ...

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发表于 2026-4-20 22:57:21 | 显示全部楼层 |阅读模式
“中国细胞生物学学会2026年全国学术大会•合肥” (CSCB 2026)于2026年4月8-12日在安徽合肥成功召开,这是细胞生物学领域规模最大、最具影响力的盛会。本次大会同期召开了“第十六届国际细胞生物学大会” (ICCB 2026)和“第十届亚太细胞生物学大会” (APOCB 2026),共有国内外2100余名代表参会,其中包括来自美国、英国、法国、澳大利亚等20个国家的113位外籍参会代表(其中79位专家作学术报告);大会共邀请18位院士莅临指导,其中12位院士带来精彩学术报告。大会共设31个专题学术分会场(含16个中外交流专场),汇聚国内外370位学术报告人。与往届相比,分会场报告设置进一步优化,除常规邀请报告、遴选青年学者报告外,特别增设多个学生报告环节,共有78名学生报告人演讲展示,为青年学子提供了展示交流的平台。为分享本次大会的学术交流成果,中国细胞生物学学会联合BioArt共同策划了本次分会场的回顾专栏。
: U8 [- E, z* J9 z+ ~/ f* O+ z[CSCB2026]分会场回顾之干细胞多功能性与器官异体再生1 V! h2 {% {: b$ z
本次论坛于4月9日下午召开,由中山大学王继厂教授和吉林大学杨永广教授主持,围绕干细胞功能、胚胎发育、异种嵌合与器官再造等国际前沿领域展开,汇聚国内顶尖团队分享最新突破,并就领域关键科学问题与技术瓶颈进行了深入研讨。会议指出,器官衰竭与供体短缺是全球性医学挑战,我国器官移植需求与供给长期失衡,每年仅有约3%的器官移植等待者能够获得移植机会。以干细胞再生、异种嵌合和器官再造为核心的新策略,正在为突破传统移植路径提供新的可能。其中,利用猪等大动物作为“生物反应器” 培育人源器官,被认为是最具产业化前景的方向之一,但仍面临干细胞嵌合效率低、发育不同步、免疫排斥及伦理边界等关键挑战。$ Y6 m. d5 f) O- m
论坛首位报告人中山大学王继厂教授围绕人源干细胞在动物胚胎中的发育潜能,建立具有更高全能性的人早期胚胎样干细胞体系,显著提升人 - 鼠、人 - 猪胚胎嵌合效率,实现人源细胞在胚胎各胚层及成体多种内胚层器官中的长期定植。相关研究为解析早期发育机制、构建异种嵌合器官提供了核心细胞工具与理论基础。& {# U0 j! z0 L: ?" G

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1 `7 s$ D& ^7 y: Y. A' z吉林大学杨永广教授通过敲除RAG1、IL2RG、CD47基因,构建了可长期存活的免疫缺陷猪模型,突破了大动物免疫缺陷个体难以维持的技术瓶颈。研究证实CD47 缺失可显著提升人造血干细胞在猪体内的长期定植效率,实现功能性人源免疫系统的重建,为异种移植、免疫研究与“活体生物反应器” 提供了重要模型基础。/ Z/ a! |- \6 F9 u. E$ Y

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( d/ l4 t, o5 p2 A9 t4 @0 l昆明理工大学谭韬教授建立食蟹猴胚胎体外延长培养体系,可支持胚胎发育至早期器官发生阶段,并高度模拟神经、体轴、心血管等关键结构的形成过程。结合单细胞测序技术,团队构建了高分辨率的灵长类胚胎转录组图谱,为研究灵长类早期发育机制、评估干细胞嵌合能力提供了理想体外模型。( Y+ ]; M) @+ ~# b- O5 ?

4 r+ d. u" Y. B- N. Z+ J7 _! v/ T2 O" \; p0 i* ?3 T% J( V. J. Y
西湖大学裴端卿教授(西湖大学赵程辰副研究员代讲)构建了首个无间隙、单倍型分辨率的T2T(端粒到端粒)完整猪基因组,对既往未解析区域进行了系统注释与优化。基于该参考基因组,提升了异种器官移植中细胞状态的解析精度,筛选出筛选出潜在关键基因位点,为供体猪的基因工程改造提供了更可靠的参考框架。
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3 N0 a$ A5 e6 n1 y中国科学院动物研究所李伟研究员提出以基因编辑、干细胞与胚胎工程融合为核心的哺乳动物工程生物学新体系。研究团队开发了新型安全基因编辑工具与RNA介导的定点整合技术,并设计双特异性多肽用于阿尔茨海默病Aβ清除,在保持高效清除的同时显著提升安全性,为基因治疗与再生医学提供可编程工具平台。/ [& k0 @% D- s! k
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中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学教授针对异种细胞黏附不匹配问题,开发了DNA 纳米连接子技术,通过核酸互补增强人 - 猪和人 - 鼠细胞间的黏附,从而提高人源干细胞在非人动物早期胚胎中的嵌合效率。该方法无需基因编辑,避免引入遗传修饰,为提升异种嵌合效率提供了新的技术路径。
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' Y9 j. X7 [/ M2 ]5 J1 H* t南京大学李颜教授构建了涵盖肝脏、肺脏、胸腺等多器官及免疫系统的双人源化小鼠模型,更真实模拟人类病原感染、免疫应答与肿瘤微环境,可用于乙肝、新冠等人类特异性疾病研究与药物筛选,大幅提升临床前评估准确性。" M9 l3 e4 h/ T/ T& x2 ?/ C1 g, x8 Y

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0 i# [5 V  w# z广州实验室José Silva研究员通过小分子化合物诱导或STAT3瞬时过表达,将多能干细胞重编程至高可塑性状态,该类细胞能够在体外自组装形成可发育至早期器官发生的胚胎模型,并成功捕获肺、肝、胰腺等器官祖细胞,为研究哺乳动物早期发育研究与再生祖细胞来源获取提供新策略。
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3 b& B: _, l4 G+ s0 C& @在青年教师与学生的报告环节,来自空军军医大学西京医院的郝一鸣发现鹿角芽基祖细胞(ABPCs)来源的细胞外囊泡(EVs)可显著改善衰老间充质干细胞功能,提高衰老小鼠与恒河猴的骨密度、改善其运动与认知功能、降低炎症水平,并表现出一定的表观遗传年龄逆转效应,为抗衰老与骨再生提供了新的转化策略;来自大连理工大学的房艳华建立了肺癌类器官生物样本库,发现恶性胸腔积液上清可显著提升类器官构建效率并加快增殖速度,培养周期较常规方法缩短50%以上;来自清华大学的吴华同学利用化学小分子诱导类全能干细胞,在体外重建了小鼠胚胎发育过程;来自中山大学中山医学院的姜冬梅同学揭示种间细胞竞争是限制人 - 鼠嵌合效率的关键因素,并通过小分子化合物抑制异常凋亡通路,在无需基因编辑的条件下显著提高人源干细胞在小鼠胚胎中的存活与嵌合比例。; p% w3 P" ?3 b& L* U7 Y

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本次会议系统展示了我国在干细胞、胚胎发育与器官异体再生领域的国际领先水平。与会成果覆盖基础机制、基因编辑工具、大动物模型与临床转化全链条,为解决移植器官供体短缺及应对衰老相关疾病等重大医学问题提供了切实可行的研究路径,有力推动相关领域向临床应用迈进。
% Q/ y9 ?$ O" l' u) L$ W撰稿人:陈玉婷、宋亚伟; N3 F' T: r# ~0 S- W
审核人:王继厂
! f) x0 T6 s/ S; I6 [0 H[CSCB2026]分会场回顾之造血干细胞和细胞治疗:从造血发育到白血病治疗6 m5 B8 o6 e( \
本论坛于4月9日下午召开,由中山大学赵萌教授和浙江大学钱鹏旭教授主持,多位专家围绕造血干细胞发育调控、骨髓微环境、代谢与翻译调控、移植策略优化及免疫治疗新靶点等方向,分享了最新研究进展。
; @% p" A* \$ Z- N+ AToshio Suda教授系统阐释了转录因子调控造血干细胞(HSC)发育的动态过程。Runx1和Scl/Tal1是驱动HSC从生血内皮细胞产生的核心开关。在胎肝阶段,MBTD1和Hlf维持HSC扩增;在骨髓中,FOXO3a维持HSC静息状态。Evi1通过调控GATA-2影响HSC增殖,HIFs整合微环境信号调节代谢。研究为HSC再生医学应用提供了理论基础。. J2 i" }$ X6 Q& o' e! {3 r
Simon Mendez-Ferrer教授阐述了骨髓微环境在髓系恶性肿瘤中的关键作用。以Nestin为标志的骨髓间充质干细胞在白血病环境中反而增多,为白血病细胞提供能量支持和解毒工具,促进发生与耐药。微环境损伤导致的慢性炎症(如IL-1β)为突变克隆扩张创造条件。基于此,团队已开展两项靶向微环境的II期多中心临床试验。( w1 S& `2 `$ B3 c2 O) c* D( i
中科院广州生物医药与健康研究院潘光锦教授报告了利用人多能干细胞(hPSCs)体外高效分化获得功能性造血干/祖细胞(HSPCs)的进展。团队开发了单层细胞培养体系,结合单细胞转录组分析,成功富集具有多向分化潜能的HSPCs。这些细胞可分化为红细胞、白细胞、巨核细胞、T细胞、NK细胞等,并在移植后分化为多种人类血液谱系。研究为规模化制备血液细胞和免疫细胞奠定了基础。. v* C9 i! j; U! I
中山大学赵萌教授阐述了代谢调控在HSC衰老中的关键作用。衰老导致HSC自我更新下降、髓系偏倚增强。代谢适应影响氧化应激和蛋白稳态,维持低能量静息状态是HSC长期自我更新的关键。团队还梳理了HSC与白血病干细胞(LSC)的代谢差异,为通过干预代谢治疗血液疾病提供了策略。, n) f2 @( D7 X, E( ]! p) m
浙江大学钱鹏旭教授系统揭示了核糖体RNA(rRNA)修饰在稳态与恶性造血中的调控机制。团队开发了超低量Ribo-seq技术,绘制了HSC全谱系翻译组图谱,发现snoRNA在维持HSC特殊翻译状态中起关键作用。SNORD113-114簇snoRNA在长期HSC中高表达,其敲除导致rRNA甲基化降低、核糖体组装异常,引发核仁应激并损害HSC自我更新。研究还阐明了ATF4-RPS19BP1轴调控红系造血的机制,为治疗核糖体相关贫血提供了理论指导。  N* M; `$ g8 @9 W+ x
在同种异体造血干细胞移植中,急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率高达40%,是移植相关死亡的首要原因。Yue Wu教授团队发现,输注时间对预后具有关键影响。小鼠模型显示,在生物钟休息期(ZT14)移植可减轻组织损伤、提高存活率,而活跃期(ZT5)移植则加剧损伤,机制与受体昼夜节律及早晨低α因子水平有关。临床回顾性分析表明,下午2点前输注可降低移植相关死亡率、改善长期无病生存。首个随机临床试验证实,中午12点输注较早晨6点显著减少2-4级aGVHD。研究为优化移植时机提供了循证依据。
, s3 `0 x9 H& C4 f3 y同济大学YiMeng Gao教授聚焦线粒体tRNA修饰,揭示TRMT10C基因在红细胞生成中的关键作用。胚胎肝脏特异性敲除TRMT10C的小鼠出现肝脏变小、前体红细胞异常积聚及红细胞发育阻滞。机制上,TRMT10C缺失导致线粒体功能障碍,激活ATF4-TRIB3通路抑制Akt信号,同时引发EIF2α磷酸化,损害终末分化。该研究阐明了线粒体tRNA修饰缺陷干扰造血稳态的新机制。
! |, @7 g( r0 u; A( l" z9 PDongrui Wang团队针对急性髓系白血病(AML)免疫抑制微环境,提出“靶向降解通路增强免疫治疗”新策略。基于iPSC开发同种异体NK细胞疗法,并设计敲除内源性TCR的CD70 CAR-T细胞,通过“自相残杀”效应控制扩增、增强抗肿瘤持久性。单细胞测序揭示单核细胞AML亚群富集免疫抑制性耗竭T细胞,其分化依赖特定蛋白降解通路。PDX模型证实,阻断该通路可提高CAR-T及抗PD-1疗效。研究明确了单核细胞介导的免疫抑制是AML耐药关键。& O: w. ]8 \; I
Jingjing Liu博士报道了化学细胞组织联合运动干预促进帕金森病(PD)神经修复的成果。在PD小鼠模型中,分子编码干细胞移植与规律运动联合干预显著改善运动功能,保护多巴胺能神经元。单细胞测序显示谷氨酸能神经元增多,NRG1-ERBB4通路激活。机制上,移植的间充质干细胞分泌NRG1,促进神经元DHA合成、抑制神经炎症,运动协同增强该通路保护作用。为PD非药物综合治疗提供了新依据。
" w1 Z8 a  |3 {2 F/ c+ F! G$ u/ f综上所述,本分会场的报告涵盖了从造血干细胞发育、微环境互作、代谢与翻译调控,到移植策略优化、免疫治疗新靶点及神经修复等前沿方向。这些研究不仅深化了对正常造血和恶性血液疾病机制的理解,也为再生医学和临床转化提供了重要的理论依据和潜在干预策略。
& z# G* x$ G6 [* s8 ~# a- H撰稿人:高沁航、张钰, C! U5 @" g3 X1 u3 F+ p  S
审核人:赵萌、钱鹏旭
) S0 `4 F$ t3 r: F) c: e4 @  ~2 |" c[CSCB2026]分会场回顾之聚焦CGT前沿转化:细胞与基因治疗产品临床研究
3 j. g% O8 k* f* {7 M+ j7 l本论坛于4月10日下午召开。在全球生命科学革命的浪潮下,细胞与基因治疗(CGT)正以突破性疗法重塑重大疾病的治疗格局。本次论坛由同济大学左为教授与同济大学附属东方医院何志颖教授共同主持,汇集了来自基础科研、临床试验及生物医药产业等领域的众多顶尖专家学者,分享了该前沿领域的最新科研突破与商业化转化进展。会议期间,与会专家们围绕干细胞与组织再生机制、细胞疗法的临床优化以及产业监管政策等核心议题展开了全面且深入的交流。本次论坛从底层技术攻关出发,深度探讨了创新疗法迈向临床应用的关键路径与合规策略,为助力CGT领域前沿创新成果加速跨越转化壁垒、尽早惠及广大患者提供了极具前瞻性的全景视角。
7 Y& f1 Y1 M4 ~. E/ k; @9 N围绕干细胞治疗呼吸系统疾病的最新临床进展,上海交通大学医学院瑞金医院周敏教授重点解读了自体来源肺干细胞的最新临床治疗进展。面对慢阻肺高患病率、高致残率及频繁急性加重等严峻挑战,周敏教授系统阐述了肺干细胞的组织修复机制,指出以p63阳性肺前体细胞为代表的干细胞能够通过增殖与分化,精准修复受损肺组织。多项I/II期临床研究证实,该疗法不仅能显著改善COPD患者的肺弥散功能,促进肺气肿与纤维化的影像学修复,在支气管扩张等疾病中也同样展现出卓越的临床疗效。该临床突破不仅为破解呼吸系统疾病提供了高质量的循证医学支撑,更标志着呼吸系统疾病的临床干预正从“症状缓解”转向“实质性组织修复”,为呼吸领域细胞药物的产业化开发树立了重要标杆。) F1 x3 Q, m, t* t( d8 y
同济大学左为教授团队基于多器官再生医学平台,在肺部与肾脏细胞治疗领域取得里程碑式突破。在呼吸系统领域,左为教授团队研发的自体来源肺干细胞产品REGEND001已推进至III期临床试验,并成功入选海南博鳌乐城先行区首批“临床转化应用”项目。针对慢阻肺、特发性肺纤维化及支气管扩张等适应症,该疗法通过发挥干细胞定向迁移修复的机制,成功逆转了部分患者的肺部永久性损伤,显著提升了患者的生活质量。同时,该核心技术已成功拓展至肾脏再生领域,针对2型糖尿病肾病开发的自体来源细胞产品REGEND003已完成I期临床首个剂量组入组,并初步展现出良好的安全性与关键指标回升疗效。该系列成果不仅揭示了干细胞定向迁移修复的分子机制,更为慢性呼吸与泌尿系统疾病的再生治疗提供了具有临床转化价值的新方案。0 {! |  d7 a# P/ _# s4 V
在CAR-T细胞疗法优化与应用拓展研究方面,华东师范大学的杜冰教授详细介绍了通过基因编辑提升疗法安全性、有效性及可及性的新策略。针对自体疗法易耗竭及定制壁垒等临床挑战,杜冰教授团队证实,多重基因靶向编辑技术是实现异体通用型CAR-T“现货化”生产的关键。研究揭示,敲除特定免疫排斥基因并联合表达抑制分子,能有效降低排斥反应,显著延长细胞在体内的存活与杀伤持久性。该系列成果构建了CAR-T疗法跨领域应用的全新理论框架,不仅证实了其在自身免疫疾病中精准清除致病细胞的治愈潜力,更为克服实体瘤免疫抑制及通用型CAR-T的临床转化指明了新方向。: P. H! s: C- t* r3 _
在生物人工肝技术突破与临床应用方面,上海微知卓生物科技有限公司的潘国宇博士详细介绍了中国首个“以细胞为主的药械组合产品“Hepacure”的最新进展。针对我国肝衰竭缺乏有效疗法的临床痛点,研发团队采用“直接转分化”技术,将人体成纤维细胞转化为具备肝功能的细胞并实现规模化扩增。该系统突破了传统物理人工肝的局限,既能高效清除毒素又能分泌功能蛋白,全面替代肝脏的代谢与合成功能。I期临床试验显示,Hepacure具有优异的安全性与耐受性,患者在短时间内肝功能即获显著改善。该成果为攻克肝衰竭治疗难题提供了极具潜力的临床新方案。$ ?. D5 X$ L$ U' ]0 ^& T9 V: Q
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左上:周敏教授;右上:左为教授;左下:杜冰教授;右下:潘国宇博士
( g( s% X5 a( @4 t' m7 }在细胞治疗产业政策与转化探索方面,上海建发致胜生物科技有限公司的史晋海博士深入剖析了行业现状与破局路径。报告重点解读了“818”与“828”新政框架,强调企业需深刻领会并将其作为制定研发与商业化策略的核心依据。在实践路径上,史博士明确提出必须坚守合规底线,基于严谨的风险管理设计技术路线,并构建符合GMP的全流程质量控制体系。此外,报告结合海南“乐城”先行经验及国际前沿监管模式,呼吁行业加速培养复合型转化人才,全面打通从基础研发、合规生产到临床转化的关键环节。4 R; A/ J; A! G# q2 F0 k/ F
在干细胞产业发展与临床转化方面,中源协和细胞基因工程股份有限公司的张宇博士详细剖析了产业现状、监管趋势及企业实践经验。张宇博士指出,国内干细胞领域正逐步推行药品注册与新技术备案并行的“双轨制”监管模式。报告梳理了该领域的核心发展趋势。结合企业实践,其团队依托全链条研发平台,已推动多项间充质干细胞产品在全球多国获准临床应用。特别是其在“双轨制”框架下,利用真实世界数据加速产品早期研发进程的探索,展现了政策红利下的商业化路径,为行业优化药物开发策略及提升转化效率提供了有益的实践参考。, A. x# O9 U$ J9 [
在免疫调节与细胞治疗研究方面,北京大学口腔医院的宋佳研究员介绍了磁电纳米材料调控T细胞分化的新发现。团队证实,外加磁场驱动的仿生磁电纳米材料可显著提升细胞内蛋白合成效率,是实现靶向干预的关键工具。研究揭示,该材料联合磁场能精准引导T细胞向抗炎表型分化并阻断促炎演变,在多种模型中实现了高效的炎症缓解与组织保护。该研究在证实材料生物安全性的基础上,展现了交叉学科技术干预免疫细胞的可行性,为行业探索新型细胞治疗策略提供了有益的技术参考。
8 R1 Z$ G" U. ?6 g/ V在干细胞疗法的机制解析与临床转化研究方面,同济大学东方医院何志颖教授重点汇报了人羊膜上皮细胞的最新突破及在帕金森病治疗中的应用进展。报告指出,干细胞在机制上主要分为再生型与调节型,而羊膜上皮细胞属于典型的“调节型”干细胞,主要通过旁分泌等途径发挥免疫调节、抗炎及促血管生成等作用。针对此类细胞难以扩增的核心瓶颈,团队创新性地利用特定化合物成功维持了细胞的EMP属性,并结合专用设备实现了细胞的规模化量产。在临床探索上,该疗法已完成特定适应症的I期临床研究并展现出良好疗效;同时,针对帕金森病的临床试验已顺利完成国家备案研究。目前,团队正依托体内外模型,深入挖掘其治疗帕金森病的具体作用机制。该研究突破了人羊膜上皮细胞的工程化制备壁垒,为神经退行性疾病的临床干预提供了极具前景的细胞治疗策略。, W- t# U; A5 t- k0 O
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左上:史晋海博士;右上:张宇博士;左下:宋佳研究员;右下:何志颖教授
. P6 e$ E/ o4 Z* [* Z在最后的学生汇报环节,同济大学研究生郭晓波与北京协和医学院阜外医院研究生包伟浩分别展示了前沿探索。郭晓波博士构建了预测细胞治疗疗效的多模态AI框架,深度整合临床、影像与转录组等多维数据,在慢阻肺临床验证中预测准确率达0.86,为疗法获益预判及精准受试者筛选提供了智能化工具。包伟浩博则首创了将CRISPR两大核心组分同步环化的“双环策略”,该技术在人多能干细胞中兼具极高稳定性与低基因组整合风险,目前已成功构建HCN4等关键突变模型,为疾病机制解析、靶向药筛选及精准基因治疗探索出一条更安全可靠的底层新路径。
  h1 [) ]- f) }! G; T本次论坛集中展示了我国在细胞与基因治疗领域的标志性突破,深度融合了基础科研、临床应用与产业合规的发展路径。展望未来,在技术创新与政策优化的双轮驱动下,期待更多CGT前沿成果加速跨越“转化壁垒”,早日迈向临床与商业化落地,为重塑重大疾病治疗格局、造福广大患者带来治愈新希望。$ M+ W3 X2 {( J) a" g8 A. s
撰稿人:邓博1 v0 s$ j  A3 v4 @) b: l- L' k3 C
审核人:何志颖、左为
% V. U9 e. m/ b* s[CSCB2026]分会场回顾之基因编辑与细胞工程前沿
. A. l7 E/ C5 O5 H! ]' z0 k本论坛在4月11日下午召开,由中国细胞生物学学会细胞工程与转基因生物分会会长空军军医大学李玲教授、副会长海军军医大学盛春泉教授联合召集组织,汇聚国内顶尖高校、科研院所的7位专家学者及3位学生代表,围绕异种移植、靶向蛋白降解、基因治疗等临床疾病治疗相关前沿方向,开展深度研讨与成果交流,搭建了高质量的学术互动平台。1 p7 K. a) A) [9 E* s' g
会议开篇,空军军医大学王琳教授率先带来题为“异种移植转化研究,from bench to bedside, from pig to human”的专题报告,系统阐述了西京医院肝胆外科团队在器官异种移植领域的系列突破性进展。团队自2013 年起开展猪到猴的临床前研究,率先完成国内基因编辑猪到猴的异种肝移植,后续拓展至多器官及联合移植;2024 年进入亚临床阶段,完成世界首例基因编辑猪到脑死亡受者异种肝移植,还探索了原位全肝移植相关机制;2025 年起开展临床研究,完成国际首例基因编辑猪体外灌注治疗肝衰竭,开展世界第五例猪肾移植。西京医院肝胆外科团队逐步推动异种移植从基础研究走向临床应用,为解决器官来源短缺问题提供了新路径。) y0 U  n% T1 ^4 m+ `3 O8 S+ m

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: E" e# b  e4 f3 y4 Q8 G$ k王琳空军军医大学
0 K- b; |$ f7 m" `随后,海军军医大学盛春泉教授围绕“靶向蛋白降解的精准调控”主题分享研究成果。盛教授首先梳理了目前以“PROTAC”和“分子胶水”为代表的靶向蛋白降解技术面临的挑战。接着,介绍了其团队围绕该技术开展的系列研究,如提升PROTAC的降解活性和精准度、重点研发基于 HER2和GPC3 相关膜蛋白降解方法、以及开发基于内质网的膜蛋白靶向降解全新技术——ERADEC,为新药研发提供了新策略。
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盛春泉海军军医大学* M( F' H( w5 I2 v5 v7 _
华东师范大学李大力教授聚焦“精准高效基因治疗技术及其应用”展开分享。其团队长期深耕基因编辑技术,完成45例β地中海贫血患者基因编辑移植治疗,患者均摆脱输血依赖。团队早期开展CRISPR 基因编辑构建疾病模型,针对突变修正效率低等问题,开发多种碱基编辑器,并聚焦先导编辑(PE)效率不足的痛点,筛选出DNA损伤修复通路相关蛋白可显著提升其效率,尤其对长片段插入效果突出。该技术在动物胚胎及体内实验中成效显著,可通过 AAV、LNP 递送方式实现高效编辑,为遗传病基因治疗提供了新的高效策略。
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李大力华东师范大学
  f! ?2 j5 d6 f7 K! w上海科技大学陈佳教授带来题为“新型碱基编辑系统的构建与应用”的报告,系统介绍了其团队碱基编辑技术最新学术成果:利用transformer 碱基编辑器(tBE)编辑 HBG 启动子,高效激活胎儿血红蛋白表达且无脱靶,为 β-血红蛋白病提供安全策略;开展Ⅰ期临床试验,5名β-地中海贫血患者经编辑后摆脱输血依赖,疗效持久;揭示 TALED介导mtDNA A-to-G编辑机制,开发高效eTALEDs;构建 RtABE RNA 编辑系统,特异性高、适用范围广,可实现治疗性 RNA 纠正且无明显脱靶。
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% m- i& H! V/ J* |陈佳上海科技大学5 A! L/ S; T8 m5 a( z. ?* d
中国科学院动物研究所杨秋潭研究员带来题为“Mechanobiology in Organoid Formation”的报告。其团队发现类器官形成初期存在力学相关的细胞聚集现象,并非由细胞连接导致,而是活跃细胞通过牵拉细胞外基质吸引其他细胞。通过实验筛选,确定一种罕见细胞是该现象的关键,其可促进肠上皮再生,相关信号通路抑制会影响再生,激活则可恢复。此外,该类细胞在多种上皮中存在,为类器官形成及相关再生研究提供了新视角。
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杨秋潭中国科学院动物研究所
) g# h6 B5 j( t2 V/ ^* m, S复旦大学舒易来教授围绕“耳聋基因治疗:从研发到临床”展开专题分享。听力障碍发病率高,60% 先天耳聋由基因缺陷引起。舒教授详细介绍了其团队研发的高效特异内耳基因治疗载体,以及自主研发的内耳给药器械;同时分享了团队开展的国际首个AAV-hOTOF基因治疗OTOF基因突变致遗传性耳聋的临床试验进展,该疗法安全性好,接受治疗的患者已成功恢复听力及言语能力,为遗传性耳聋提供了根治性方案。' R6 Z2 `2 E" p* Y# V$ V

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舒易来复旦大学
* B' G; m' K% ?  [空军军医大学李玲教授带来题为“肿瘤细胞命运的代谢调控与表型可塑性调节”的报告。重点围绕乳腺癌转移展开,发现失巢条件下,乳酸可通过线粒体内膜上CD147/MCT1/LDHB 复合物被摄取氧化,为细胞供能并且重编程获得干性潜能,助力转移; 基于此,团队构建了靶向线粒体CD147的单链抗体,实现了对该过程的有效干预。此外,李教授团队还发现LDH3A乳酸化修饰可促进上述重编程乳腺癌细胞的细胞周期进展,为肿瘤治疗提供了新的思路。& U6 r0 F1 I2 U+ X. E; t9 D
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& L2 z6 V: z. A& @李玲空军军医大学# Y3 S: Z3 H1 G* P5 v% i8 q, e  p( m
本次分会还设置了研究生成果汇报环节,来自国内不同高校的优秀研究生代表分享了各自的最新研究进展。浙江大学博士生贾祖原带来题为“Gene Editing-Enabled Development of Chimeric Adenoviral Vectors for Vaccine Delivery”的报告,聚焦腺病毒载体疫苗改造,提供了新型疫苗递送载体;吉林大学博士生王健分享了其关于病毒性肺炎治疗的研究,其发现瑞香素通过靶向 HSC70 可激活 CMA-NRF2 抗氧化通路,进而抑制病毒性肺炎中巨噬细胞介导的免疫病理损伤;山东体育学院周昕带来了题为“U CAR-T Development and therapeutic Efficacy in NSCLC”的报告,介绍了课题组在通用型嵌合抗原受体T细胞构建及其对非小细胞肺癌疗效评价方面的研究成果。
2 T6 P: d' D8 X! b. s- v6 z会议期间,与会专家与学生积极互动,围绕各汇报内容展开深入探讨与交流,有效促进了学术思想的碰撞,拓宽了科研视野,强化了领域内的专业交流与经验互通。3 s+ r% Z- H; i, i* q

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现场提问照片3 n/ Q: ?9 c: p* S
最后,中国细胞生物学学会细胞工程与转基因生物分会会长空军军医大学李玲教授对本次分会进行总结,对所有报告人、参会听众及志愿者的支持表示衷心感谢。
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- ]7 E" w0 t. S, S  }. ?会议报告人合影
: S9 C% d/ _; o6 {3 [至此,本论坛圆满举办,全方位展示了我国基因编辑与细胞工程领域的最新前沿成果,为领域内科研人员搭建了高效的学术交流与思想碰撞平台,对推动该领域的创新发展具有重要意义。/ ]* U/ x4 a8 x& j! ^
撰稿人:孙慧慧、沈云帆( ^  K" h9 u- [* `5 G7 Z" S
审稿人:李玲、盛春泉' x+ |) ^" e% V5 q' H) M. \6 D( _7 H
学术合作组织( q, B& ^- v7 z; J! C
(*排名不分先后)
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1 {3 Y! Q. {/ j9 Z- P  P$ O战略合作伙伴. m2 s  N& C; ~. M* M9 {
(*排名不分先后)
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